2026年6月30日,由士泽生物医药有限公司牵头承担的国家科技重大专项——“通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药(XS411注射液)治疗重大神经系统疾病帕金森病”项目启动会在北京举行。
这是我国首个以通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病为核心的新药国家科技重大专项,项目正式启动,不仅意味着我国在帕金森病创新治疗领域迈出了具有里程碑意义的一步,更标志着我国在iPSC衍生细胞治疗这一国际未来产业赛道上,完成了从关键技术突破、注册临床验证到国家战略布局的重要跨越。
国家重大专项落地,彰显我国布局未来细胞治疗产业的战略决心
国家科技重大专项是我国科技创新体系中层级最高、影响最大的科技攻关计划之一,聚焦国家重大疾病防治需求和关键核心技术突破,是实现高水平科技自立自强的重要抓手。
帕金森病作为全球第二大神经退行性疾病,目前全球患者已超过1000万人,我国患者数量位居世界第一,并仍在快速增长。预计到2050年,我国患者人数将突破1000万。
长期以来,帕金森病治疗主要依赖药物及脑深部电刺激(DBS)等方式缓解症状,但尚无法阻止多巴胺能神经元持续退变,也无法实现神经功能重建。因此,开发真正能够修复神经系统、改变疾病进程的新疗法,一直是全球神经科学领域最重要的科学命题之一。
近年来,美国、日本等发达国家纷纷将iPSC衍生细胞治疗列入重点发展方向,围绕帕金森病、糖尿病、视网膜疾病等重大疾病展开激烈竞争。
此次国家科技重大专项正式立项,体现了我国对未来细胞治疗产业的前瞻布局,也意味着我国开始以国家力量推动原创细胞治疗技术实现临床转化和产业化,为未来形成具有国际竞争力的“中国方案”奠定坚实基础。
为什么是士泽生物?
能够承担国家科技重大专项,绝非偶然。
作为项目牵头单位,士泽生物是国内最早专注于通用型iPSC衍生细胞治疗产业化的创新企业之一,也是我国少数实现“自主研发—工艺开发—GMP生产—注册临床—国际开发”全链条布局的企业。
士泽生物长期聚焦重大和危重神经系统疾病,坚持自主创新,率先建立了覆盖iPSC重编程、定向分化、GMP规模化生产、质量控制、注册临床及产业化开发的全链条创新体系,在通用型iPSC衍生细胞治疗领域形成了国内领先、国际先进的技术优势。
截至目前,公司已累计获得多项中美IND批准,覆盖帕金森病、肌萎缩侧索硬化症(ALS)、亚急性期脊髓损伤(SCI)等重大疾病,成为国内iPSC衍生细胞治疗领域产品管线最丰富、产业化进展最快的企业之一。
特别是在帕金森病领域,士泽生物实现了多项具有里程碑意义的突破。
2025年,公司自主研发的XS411注射液分别获得中国国家药品监督管理局(NMPA)和美国食品药品监督管理局(FDA)临床试验批准,实现帕金森病治疗领域中美双IND获批。同年8月,由国家级神经疾病医学中心——首都医科大学附属北京天坛医院冯涛教授担任牵头PI,完成了XS411细胞注射液注册临床试验的首例受试者给药,这是“中国首个”由国家级神经疾病医学中心牵头的iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗原发性帕金森病的注册临床试验。目前,XS411细胞注射液已进入全国多中心Ⅱ期临床研究阶段,项目由北京天坛医院牵头,联合北京协和医院、苏州大学第二附属医院等团队协同开展。
从基础研究突破,到关键核心技术攻关,再到注册临床验证,士泽生物逐步构建起我国通用型iPSC细胞治疗产业化发展的重要基础,也成为此次国家科技重大专项的重要依托单位。
一场真正意义上的“国家队”联合攻关
与一般科研项目不同,本次国家科技重大专项汇聚了我国神经疾病、干细胞、生物制品质量控制及临床转化领域最具代表性的优势力量。
“创新药物研发”国家科技重大专项首席科学家,士泽生物创始人李翔博士作报告
项目由士泽生物牵头,联合同济大学、中国食品药品检定研究院、首都医科大学附属北京天坛医院、中国医学科学院北京协和医院等单位共同实施。
启动会上,王拥军院士、裴钢院士、高绍荣院士,刘中民院士等专家分别致辞,对项目启动表示祝贺,并对项目未来实施寄予厚望。
国家卫生健康委中国生物技术发展中心、中国食品药品检定研究院及北京市相关主管部门代表共同出席会议,对项目实施方案进行了指导,并围绕关键技术攻关、质量体系建设、项目管理及产业化推进提出建议。
国家级科研院所、顶尖临床中心、监管技术机构和创新企业共同组成攻关团队,充分体现了我国以国家战略科技力量推动原创创新药研发的组织优势。
从“症状控制”迈向“对因修复”,重新定义帕金森病治疗未来
XS411注射液是士泽生物自主研发的通用型“现货型”(Off-the-Shelf)iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗产品。
与目前主要依赖药物改善症状不同,XS411通过移植健康的多巴胺能神经前体细胞,对受损神经环路进行重建,力求从疾病机制层面恢复神经功能,实现帕金森病治疗由“症状控制”向“对因修复”的重要跨越。
国家神经疾病医学中心、首都医科大学附属北京天坛医院冯涛教授作启动会报告
国家神经疾病医学中心、首都医科大学附属北京天坛医院冯涛教授重点分享了XS411细胞注射液的I期临床研究成果数据。核心疗效方面,多例受试者植入干细胞后随访显示,关期MDS-UPDRS III运动评分、无严重异动困扰的开期时间以及日常生活质量评分等均较移植前有显著改善。安全性方面,所有已给药患者未出现与移植干细胞相关的不良事件。通过分子影像检查等客观指标显示iPSC衍生细胞脑移植后已经定植、存活、分化并产生多巴胺递质合成代谢能力。
目前,XS411已进入全国多中心Ⅱ期注册临床研究阶段,并采用国际广泛认可的PROBE研究设计,持续积累高质量循证医学证据,为产品上市奠定坚实基础。
随着项目持续推进,我国有望诞生首个自主研发的通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病创新药,为千万帕金森病患者带来新的治疗希望,也将进一步提升我国在全球细胞治疗领域的话语权和国际竞争力。
附:XS411细胞注射液治疗原发性帕金森病临床招募咨询及出诊时间
（来源：点财网）
