当前,我国罕见病患者正面临进口“救命药”频频撤出中国的困境,多款药物因商业回报不及预期而断供,叠加药价高昂、供应不稳等问题,让众多家庭陷入绝境。在此关键时刻,远大医药(中国)有限公司主动担当,以国产药破解“一药难求”之困局,守护罕见病患者生命之希望。
一、罕见病药“撤华”频发,医保难阻退潮
2026年初,意大利药企Recordati在华分公司锐康迪终止业务,旗下卡谷氨酸分散片、磷酸奥唑司他、帕瑞肽微球同步停供。2024年,治疗黏多糖贮积症IVA型的唯铭赞因营收未达预期而撤出中国。即便已纳入医保的药物亦未能幸免,2025年治疗酪氨酸血症Ⅰ型的尼替西农(医保)出现断供。核心原因在于罕见病单病种患者基数小,即使有医保支撑,药企仍难以实现规模化销售,商业回报不及预期,最终选择止损离场。
二、药企与患者的双重困境
罕见病药品普遍存在研发成本高、周期长、失败率高的特点。我国罕见病患者超2000万人,分散在1400余种疾病中,部分单病种患者仅数百人甚至数十人,有限的市场规模难以覆盖研发、生产及市场培育成本。对患者而言,困境更则为直接。约三分之一的罕见病患者未接受过治疗,其中一半因药价昂贵放弃治疗。更严峻的是,近半数罕见病患者是儿童,疾病多为遗传性且进展迅速,断药可能导致病情严重恶化甚至危及生命。
三、远大医药的担当:让救命药可及又稳定
远大医药(中国)有限公司相继推出多款罕见病国产替代药,精准填补市场空白。尤其是卡谷氨酸分散片,在原研药骤然退市的情况下,仍然维持稳定供应,为中国有机酸血症患者守护生命希望。同时凭借三大优势不断的惠及患者:一是价格亲民,通过本土化研发生产压缩成本,大幅降低治疗费用;二是供应稳定,依托国内成熟生产基地和供应链,摆脱进口药断供风险;三是渠道便捷,覆盖全国重点医院、罕见病诊疗中心、DTP药房,部分药品开通线上购药通道,让患者用药更省心。
远大医药的实践不仅为罕见病患者撑起“生命保护伞”,更彰显了国产药企的责任担当,为破解罕见病用药困局提供了有效路径。
（来源：点财网）
