近日,医药领域传来重磅喜讯——由杰谛医药科技(上海)有限公司引进的盐酸曲恩汀胶囊即将面向全国供货!这款药物已于2024年09月02日正式获批,本次获批的适应症为:适用于治疗对不能耐受青毒胺的肝豆状核变性成人及儿童惠者。
肝豆状核变性是一种罕见的遗传性铜代谢障碍疾病,目前已明确纳入 《第一批罕见病目录》1(目录序号:37),其临床需求与研发重要性不言而喻。对于Wilson病患者而言,由于铜离子蓄积,患者若得不到及时排铜,将在数年内进展为肝硬化、震颤、构音障碍甚至死亡。早诊断+有效的排铜治疗,是阻断疾病进展、避免残疾或死亡、最终实现正常生活的关键所在。
中华医学会-肝豆状核变性诊疗指南(2022年版)2明确指出:曲恩汀在欧美国家已取代D-青霉胺成为治疗WD的首选药。可用于各式WD患者,特别是有神经精神症状的WD患者,以及对D-青霉胺过敏或不耐受的患者。而国家卫健委罕见病诊疗指南(2019年版)3也将其列为青霉胺不耐受后的重要二线用药选择。
杰谛医药将持续携手全国中心与儿科、神经、肝病专科,共同点亮更多“铜娃娃”的人生绿灯:及时诊断,规范螯合,让Wilson病只是名字,不再是不幸!
（来源：点财网）
